Sostegno alla ricerca, rafforzare il diritto alla salute delle persone affette da malattie rare, uniformità dell’erogazione di prestazioni e medicinali tra cui quelli orfani, aggiornamento periodico dei livelli essenziali di assistenza e dell’elenco delle malattie rare. Sono questi gli obiettivi principali del disegno di legge in materia di cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani approvato ieri in via definitiva dalla Commissione Igiene e sanità del Senato.
Nello specifico il testo definisce rare le malattie, comprese quelle di origine genetica, che presentano una bassa prevalenza cioè inferiore a 5 individui su 10mila abitanti. Tra le malattie rare saranno compresi anche i cosiddetti tumori rari. La legge chiarisce anche che i farmaci orfani saranno destinati alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di 5 individui su 10.000 ed, inoltre, detta disposizioni per assicurare l’assistenza farmaceutica e l’immediata disponibilità a favore dei pazienti colpiti da queste particolari malattie.
Successivamente viene chiarito che, entro due mesi dalla pubblicazione in gazzetta ufficiale del presente provvedimento, tramite un decreto attuativo del Ministero della salute, si dovranno stabilire le regole per l’istituzione del Comitato Nazionale per le Malattie Rare.
Invece, entro 3 mesi, con decreto attuativo del Ministero del Lavoro, dovrà essere creato il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare con una dotazione iniziale pari ad un milione di euro annui a decorrere dall’anno 2022. Questo Fondo servirà al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura ed assistenza delle persone affette da tali patologie. Mentre, entro 6 mesi, tramite l’adozione di un Regolamento del Ministero della Salute, verranno stabiliti i meccanismi degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nella ricerca e produzione dei farmaci orfani.
Infine, sempre entro 3 mesi , in sede di Conferenza Stato-Regioni dovranno essere presi due accordi: il primo relativo all’approvazione del Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e riordino della Rete; con il secondo verranno definite le modalità per assicurare un’adeguata informazione a professionisti sanitari, pazienti e famiglie.
